今回の研究では、ニーマン・ピック病C型（NPC）の新しい治療薬の開発に向けた重要な発見が行われました。NPCは希少な遺伝性疾患であり、患者は中枢神経障害により苦しみ、10歳前後で亡くなることが多いとされています。
これまで、生体内のコレステロールを可溶化するために使用されてきた2-hydroxypropyl-β-CD（HP-β-CD）の投与による治療が試されてきましたが、劇的な効果は得られず、多くの症例で聴覚障害が引き起こされていました。
しかし、今回の研究では、様々な複数のCD誘導体とコレステロールとの結びつき方を予測し、この結果を基により有効で安全な次世代のCD誘導体の開発が期待されています。
&Buzzとしては、この研究結果を基盤にした新しい治療薬の開発が進めば、NPC患者やその家族の苦しい選択肢である”失聴か死か”という状況を改善することができると期待しています。さらなる臨床研究の進展に注目し、今後の研究を見守っていきたいと思います。
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