【研究の概要】
日本学術振興会の研究チームは、ニーマン・ピック病C型（NPC）の治療薬開発において、新たな成果を得ました。NPCは、小児・新生児期に中枢神経障害が進行し、患者の多くが若年で亡くなる遺伝性の希少疾患です。現在、治療薬として使用されているHP-β-CDの治療効果が限定的であり、副作用として聴覚障害が引き起こされることが問題とされています。
研究チームは、複数のCD誘導体とコレステロールとの結びつき方を解析し、コレステロールを効果的に可溶化できる有望なCD誘導体の構造を予測しました。さらに、実験を通じて、CD誘導体の安定性が有効性と毒性に関与していることを示しました。
&Buzzとしては、この研究成果に基づく次世代のCD誘導体の創出が期待されます。効果的かつ安全な治療薬の開発は、NPC患者とその家族にとって望ましいものであり、見守っていきたいと思います。
【論文情報】
掲載誌：Clinical and Translational Medicine
論文名：Clinical and Translational Medicine Different solubilizing ability of cyclodextrin derivatives for cholesterol in Niemann–Pick disease type C treatment
著者：Yusei Yamada, Madoka Fukaura-Nishizawa, Asami Nishiyama, Akira Ishii, Tatsuya Kawata, Aina Shirakawa, Mayuko Tanaka, Yuki Kondo, Toru Takeo, Naomi Nakagata, Toru Miwa, Hiroki Takeda, Yorihisa Orita, Keiichi Motoyama, Taishi Higashi, Hidetoshi Arima, Takahiro Seki, Yuki Kurauchi, Hiroshi Katsuki, Katsumi Higaki, Kentaro Minami, Naoki Yoshikawa, Ryuji Ikeda, Muneaki Matsuo, Tetsumi Irie, Yoichi Ishitsuka
DOI：doi.org/10.1002/ctm2.1350
URL：https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/ctm2.1350
助成：独立行政法人日本学術振興会（JSPS）の科学研究費事業および宮崎大学医学部附属病院の臨床研究支援経費の支援を受けて行われました。
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