RNA干渉治療薬でATTR心アミロイドーシスの機能が温存される
米国Columbia大学Irving医療センターのMathew S. Maurer氏らは、ATTR心アミロイドーシス患者を対象に、RNA干渉治療薬のパチシランを投与する臨床試験を行いました。結果として、パチシラン群ではプラセボ群よりも12カ月後の運動機能が温存されていたと報告されました。
ATTRアミロイドーシスとは、トランスサイレチン蛋白質の折りたたみ異常によりアミロイドが体内に沈着する疾患であり、心筋症と多発神経障害が生じます。
この臨床試験では、変異型ATTRアミロイドーシスと野生型ATTRアミロイドーシスの患者が対象とされました。変異型では主に心筋症と多発神経障害が現れ、野生型では多発神経障害を合併することもあります。
ATTR心アミロイドーシス患者の生存期間は2～6年と報告されており、治療法の開発が求められています。
&Buzzとしては、このRNA干渉治療薬の臨床試験結果は非常に興味深く、ATTR心アミロイドーシスの患者にとって希望をもたらすものと考えられます。今後の研究や治療法の開発がさらに進むことを見守っていきたいと思います。
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