【&Buzzの口コミニュース】“小児の認知症” ニーマン・ピック病C 型に対する治療薬候補の有効性・毒性発現に関わる分子構造学的な特性を発見~より有効で安全な治療薬開発につながる可能性~|国立大学法人熊本大学のプレスリリース

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研究の概要:

ニーマン・ピック病C型(NPC)は、小児・新生児期に進行性の中枢神経障害が発症し、患者さんの多くが10歳前後で亡くなる遺伝性の希少疾患です。NPC1やNPC2というタンパク質が機能不全となり、細胞内のコレステロールバランスが崩れます。現在、治療薬の一つであるHP-β-CDは、コレステロールを可溶化する作用がありますが、劇的な効果は得られず、聴覚障害を引き起こすこともあります。本研究では、複数のCD誘導体とコレステロールの結びつき方を解析し、1:1複合体の安定性が有効性、2:1複合体の安定性が毒性に寄与していることを明らかにしました。

論文情報:

掲載誌:Clinical and Translational Medicine
論文名:Clinical and Translational Medicine Different solubilizing ability of cyclodextrin derivatives for cholesterol in Niemann–Pick disease type C treatment
著者:Yusei Yamada, Madoka Fukaura-Nishizawa, Asami Nishiyama, Akira Ishii, Tatsuya Kawata, Aina Shirakawa, Mayuko Tanaka, Yuki Kondo, Toru Takeo, Naomi Nakagata, Toru Miwa, Hiroki Takeda, Yorihisa Orita, Keiichi Motoyama, Taishi Higashi, Hidetoshi Arima, Takahiro Seki, Yuki Kurauchi, Hiroshi Katsuki, Katsumi Higaki, Kentaro Minami, Naoki Yoshikawa, Ryuji Ikeda, Muneaki Matsuo, Tetsumi Irie, Yoichi Ishitsuka
DOI:doi.org/10.1002/ctm2.1350
URL:https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/ctm2.1350

本研究は、日本学術振興会(JSPS)の科学研究費事業と宮崎大学医学部附属病院の臨床研究支援経費の助成を受けて行われました。

&Buzzとしては、研究チームがCD誘導体とコレステロールの結びつき方を明らかにすることで、NPCの有効な治療薬開発に繋がる可能性を示唆しています。今後の分子構造最適化による研究成果が期待されます。治療薬の開発は患者さんとその家族にとって希望の光となり、彼らを支える存在となるでしょう。研究チームの取り組みを見守っていきたいと思います。

この &Buzzニュースは、Prtimes.jpのニュースをAndbuzzが独自にまとめたもの。

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