【&Buzzの口コミニュース】“小児の認知症” ニーマン・ピック病C 型に対する治療薬候補の有効性・毒性発現に関わる分子構造学的な特性を発見~より有効で安全な治療薬開発につながる可能性~|【西日本新聞me】

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ニーマン・ピック病C 型(NPC)は、先天性の難病で、小児・新生児期に進行性の中枢神経障害が発症し、患者さんの多くが10歳前後で亡くなる遺伝性の希少疾患です。この病気に対して、治療薬候補として有望視されているのは、シクロデキストリン(CD)です。

しかし、現在行われている治験では限定的な治療効果があり、有害事象も回避できないことから、より有効で安全な治療薬の開発が求められています。研究チームは、複数のCD誘導体とコレステロールとの結びつき方(複合体形成様式)に関する分子構造学的な特性を解明しました。その結果、CD誘導体とコレステロールの1:1の複合体が有効性に寄与し、2:1の複合体が毒性に寄与する可能性が示されました。

&Buzzとしては、この研究結果をもとに、より効果的で安全な治療薬の創出を期待しています。小児の認知症であるNPCの治療法はまだ確立されていないため、この研究成果が臨床開発に活かされることで、患者さんやその家族にとって希望の光が差すことを願っています。

この &Buzzニュースは、Nishinippon.co.jpのニュースをAndbuzzが独自にまとめたもの。

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